Elterninitiative für das KORMANN LAB

Mukoviszidose heilen und stoppen

Weltweit: bis zu 100.000 Patienten

News Update

Heilung für die Lunge…

Wie humane CFTR mRNA das Voranschreiten der Mukoviszidose bzw. Cystischen Fibrose stoppen oder signifikant verlangsamen kann. [Artikel: Prof. M. Kormann]Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) ist eine Multiorgankrankheit, die zwar per Definition als selten...

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Über uns

In einem kleinen spezialisierten wissenschaftlichen Team arbeitet das Kormann Lab daran Mukoviszidose heilbar zu machen. Schätzungsweise sind weltweit bis zu 100.000 Menschen von dieser Krankheit betroffen. Mukoviszidose wird durch einen Defekt im CFTR Gen (engl. Cystic Fibrosis Transmembrane and Conductance Regulator) hervorgerufen. Dadurch verstopfen eine Reihe lebenswichtiger Organe mit Schleim, vor allem Lunge, Bauchspeicheldrüse, Leber und Darm. Prof. Dr. Michael Kormann hat sich mit seinem Team als Ziel gesetzt, eine Therapie für diese Erkrankung zu entwickeln. Das CFTR-Gen wird zunächst in eine „Arbeitskopie“, die sog. messenger RNA (mRNA) umgeschrieben. Die Therapie besteht nun aus einer Kopie der mRNA, welche den genetischen Defekt nicht trägt und die Funktion wie bei einem gesunden Menschen hat. Dieser Therapieansatz basiert auf langjährigen Erfahrungen im Bereich der RNA Therapie. Bei Versuchsreihen an humanisierten Mäusen mit delF508 und einer Restlungenfunktion von 55-60% konnten im Mittel knapp 90% der Lungenfunktion wieder hergestellt werden. Diese Größenordnung an therapeutischem Effekt konnte bis jetzt nicht annähernd in präklinischen oder klinischen Studien gezeigt werden. Das Team ist bestrebt die Therapie im ersten oder zweiten Quartal 2020 an Patienten zu testen. Die Therapie arbeitet unabhängig von der zugrunde liegenden Mutation!

Das Team von Prof. Dr. Michael Kormann glaubt an diese Therapie und arbeitet jeden Tag daran Mukoviszidose zu besiegen.
Dafür bitten wir gemeinsam um Ihre Unterstützung.

Unterschiedliche Wege der CF-Therapie

Gentherapie war nach der Entdeckung des CFTR Gens eine sehr vielversprechende Anwendung. Leider konnten die hohen Erwartungen, v.a. mit CFTR pDNA und AAV Vektoren nicht erfüllt werden. Die Gründe sind und bleiben recht unklar.

Modulatoren kamen jüngst als neue Hoffnung ins Spiel. Leider gelten diese nur für bestimmte CFTR Mutationen, und zeigen eine oft marginale Leistung.

mRNA ist nun der jüngste Ansatz und die meisten damit verbundenen Probleme wurden in den letzten Jahren ausgemerzt. Speziell Immunreaktion durch chemische / epigenetische Modifikationen, die auch die Stabilität deutlich erhöhen, und jüngst die U depleted mRNA. Mit dieser Kombination und Nanopartikeln ist es IM MOMENT die beste Chance gegen CF und zugleich der von uns erforschte Lösungsansatz

Über unsere Forschung

In einem kleinen spezialisierten wissenschaftlichen Team arbeitet das Kormann Lab daran Mukoviszidose heilbar zu machen. Schätzungsweise sind weltweit bis zu 100.000 Menschen von dieser Krankheit betroffen. Mukoviszidose wird durch einen Defekt im CFTR Gen (engl. Cystic Fibrosis Transmembrane and Conductance Regulator) hervorgerufen. Dadurch verstopfen eine Reihe lebenswichtiger Organe mit Schleim, vor allem Lunge, Bauchspeicheldrüse, Leber und Darm. Prof. Dr. Michael Kormann hat sich mit seinem Team als Ziel gesetzt, eine Therapie für diese Erkrankung zu entwickeln. Das CFTR-Gen wird zunächst in eine „Arbeitskopie“, die sog. messenger RNA (mRNA) umgeschrieben. Die Therapie besteht nun aus einer Kopie der mRNA, welche den genetischen Defekt nicht trägt und die Funktion wie bei einem gesunden Menschen hat. Dieser Therapieansatz basiert auf langjährigen Erfahrungen im Bereich der RNA Therapie. Bei Versuchsreihen an humanisierten Mäusen mit delF508 und einer Restlungenfunktion von 55-60% konnten im Mittel knapp 90% der Lungenfunktion wieder hergestellt werden. Diese Größenordnung an therapeutischem Effekt konnte bis jetzt nicht annähernd in präklinischen oder klinischen Studien gezeigt werden. Das Team ist bestrebt die Therapie im ersten oder zweiten Quartal 2020 an Patienten zu testen. Die Therapie arbeitet unabhängig von der zugrunde liegenden Mutation!

Das Team von Prof. Dr. Michael Kormann glaubt an diese Therapie und arbeitet jeden Tag daran Mukoviszidose zu besiegen.
Dafür bitten wir gemeinsam um Ihre Unterstützung.

Unterschiedliche Wege der CF-Therapie

Gentherapie war nach der Entdeckung des CFTR Gens eine sehr vielversprechende Anwendung. Leider konnten die hohen Erwartungen, v.a. mit CFTR pDNA und AAV Vektoren nicht erfüllt werden. Die Gründe sind und bleiben recht unklar.

Modulatoren kamen jüngst als neue Hoffnung ins Spiel. Leider gelten diese nur für bestimmte CFTR Mutationen, und zeigen eine oft marginale Leistung.

mRNA ist nun der jüngste Ansatz und die meisten damit verbundenen Probleme wurden in den letzten Jahren ausgemerzt. Speziell Immunreaktion durch chemische / epigenetische Modifikationen, die auch die Stabilität deutlich erhöhen, und jüngst die U depleted mRNA. Mit dieser Kombination und Nanopartikeln ist es IM MOMENT die beste Chance gegen CF und zugleich der von uns erforschte Lösungsansatz

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Heilung für die Lunge…

Wie humane CFTR mRNA das Voranschreiten der Mukoviszidose bzw. Cystischen Fibrose stoppen oder signifikant verlangsamen kann. [Artikel: Prof. M. Kormann]Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) ist eine Multiorgankrankheit, die zwar per Definition als selten...

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