Mukoviszidose

gehört zu den häufigsten genetischen Erkrankungen in Europa.

Auch Du kannst helfen…

Schätzungsweise: sind weltweit bis zu 100.000 Menschen von dieser Krankheit betroffen.

News Update

Minimalinvasives Bildgebungsverfahren

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Spendenstand:

23 März – 2019@ 20:16 Uhr…  11000 €

Mukoviszidose

wird durch einen Defekt im CFTR Gen (engl. Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) hervorgerufen. Dadurch verstopfen eine Reihe lebenswichtiger Organe mit Schleim, vor allem Lunge, Bauchspeicheldrüse, Leber und Darm.
Wir als Kormann Lab haben uns das Ziel gesetzt, eine Therapie für diese Erkrankung zu entwickeln. Das CFTR-Gen wird zunächst in eine „Arbeitskopie“, die sog. messenger RNA (mRNA) umgeschrieben. Unsere Therapie besteht nun aus einer Kopie der mRNA, welche den genetischen Defekt nicht trägt und die Funktion wie bei einem gesunden Menschen hat.
Dieser Therapieansatz basiert auf langjährigen Erfahrungen im Bereich der RNA Therapie. Bei Versuchsreihen an humanisierten Mäusen mit delF508 und einer Restlungenfunktion von 55-60% konnten im Mittel knapp 90% der Lungenfunktion wieder hergestellt werden. Diese Größenordnung an therapeutischem Effekt konnte bis jetzt nicht annähernd in präklinischen oder klinischen Studien gezeigt werden. Das Team ist bestrebt die Therapie im ersten oder zweiten Quartal 2020 an Patienten zu testen. Die Therapie arbeitet unabhängig von der zugrunde liegenden Mutation!

Eine große Herausforderung stellt bei unserer Forschung und Entwicklung die Finanzierung der immensen Kosten durch private Spendengelder und Förderungen dar, um gemeinsam den nächsten Schritt zu wagen.

Wir glauben an diese Therapie und arbeiten jeden Tag daran Mukoviszidose zu besiegen. Dafür bitten wir um Ihre Unterstützung.

Spendenmöglichkeiten

Mukoviszidose

wird durch einen Defekt im CFTR Gen (engl. Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) hervorgerufen. Dadurch verstopfen eine Reihe lebenswichtiger Organe mit Schleim, vor allem Lunge, Bauchspeicheldrüse, Leber und Darm.
Wir als Kormann Lab haben uns das Ziel gesetzt, eine Therapie für diese Erkrankung zu entwickeln. Das CFTR-Gen wird zunächst in eine „Arbeitskopie“, die sog. messenger RNA (mRNA) umgeschrieben. Unsere Therapie besteht nun aus einer Kopie der mRNA, welche den genetischen Defekt nicht trägt und die Funktion wie bei einem gesunden Menschen hat.
Dieser Therapieansatz basiert auf langjährigen Erfahrungen im Bereich der RNA Therapie. Bei Versuchsreihen an humanisierten Mäusen mit delF508 und einer Restlungenfunktion von 55-60% konnten im Mittel knapp 90% der Lungenfunktion wieder hergestellt werden. Diese Größenordnung an therapeutischem Effekt konnte bis jetzt nicht annähernd in präklinischen oder klinischen Studien gezeigt werden. Das Team ist bestrebt die Therapie im ersten oder zweiten Quartal 2020 an Patienten zu testen. Die Therapie arbeitet unabhängig von der zugrunde liegenden Mutation!

Eine große Herausforderung stellt bei unserer Forschung und Entwicklung die Finanzierung der immensen Kosten durch private Spendengelder und Förderungen dar, um gemeinsam den nächsten Schritt zu wagen.

Wir glauben an diese Therapie und arbeiten jeden Tag daran Mukoviszidose zu besiegen. Dafür bitten wir um Ihre Unterstützung.

Eduard Kastner: “Mir geht es um die Patienten. Der Junge der Staudters in Geisenfeld hat CF. Mit ihnen bin ich befreundet. So recherchierte ich CF auf Wikipedia und sah sofort, dass die Zellen mit mRNAs zu fluten sind, um den Gendefekt zu überspielen. Dann suchte ich einen Professor, der dies umsetzen konnte. Es war nur Michael Kormann, der dies konnte und wollte. Seitdem helfe ich ihm so gut ich kann.

Alle Gelder, die auf dem speziellen CF-Konto meiner Stiftung “Forschung für Leben” eingehen, werden zu 100 % an Prof. Kormann weiter geleitet. Deshalb auch das Spezialkonto. Man könnte es auch “Konto Kormann” bezeichnen. Größere Spender bekommen von mir eine voll steuerlich anerkannte Spendenquittung (die Stiftung ist gemeinnützig). Bei Spenden bis 100 € reicht der Einzahlungs-/Überweisungsbeleg bzw. was im Internet als Pendant dafür eingerichtet ist.

Ich danke Euch allen für Euer großes Engagement.

Kastner AG Vorstand                                                                   

Sparkasse Wolznach

IBAN: DE69 7215 1650 0000 0409 49

BIC/SWIFT: BYLADEM1PAF

Betreff: CFTR mRNA Therapie

Spendenquittung anfordern

Die Mukoviszidose-Hilfe Südbayern, cf-initiative-aktiv e.V., ist ein gemeinnütziger und mildtätiger Verein mit Sitz in München, eingetragen im Vereinsregister des Amtsgerichts München unter der VR Nr. 19108. Wir versuchen als Wegbegleiter unseren CF-Patienten und Familien zu helfen und für die CF-Ambulanzen sowie auch im Bereich der Forschung unterstützend tätig zu sein. cf-initiative-aktiv e.V. unterstützt intensiv Forscherteams, die an hoffnungsvollen Behandlungsmethoden und Medikamenten gegen Mukoviszidose arbeiten, um das Leid und die Probleme dieser schweren Krankheiten besser behandelbar zu machen.

Wir danken Euch allen für Euer großes Engagement.

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