Veröffenlichung des Papers über neu entwickelte CF Transkripttherapie in der Nature Scientific Reports. Diese steigert die eingeschränkte Lungenfunktion auf ein bisher unerreichtes Niveau.
Zahlreiche Versuche mit DNA oder viralen Vektoren, die das richtige Protein kodieren, führten in der Vergangenheit zu einer allgemein niedrigen Wirksamkeit. In den letzten Jahren hat sich chemisch modifizierte Messenger-RNA (cmRNA) als hochwirksames Lungenmedikament erwiesen (SP-B Defizienz, Asthma, COPD). Daher untersuchten wir zunächst die Expression, Funktion und Immunogenität von humanem (h) CFTR, das in vitro und ex vivo durch cmRNAhCFTR codiert wird, quantifizierten die Expression mittels Durchflusszytometrie, bestimmten ihre Funktion mit Hilfe eines auf YFP basierenden Assays und überprüften die Immunantwort in den behandelten Mäusen und in menschlichem Vollblut.
Weiter untersuchten wir die Funktion von cmRNAhCFTR in vivo nach intratrachealer (i.t.) oder intravenöser (i.v.) Injektion der Nanopartikel (NPs), bestehend aus cmRNAhCFTR in Verbindung mit Chitosan-beschichtetem PLGA (Poly-D, L-Lactid-Co-Glycolid 75:25 (Resomer RG 752H)). Die Expressionsmenge von humanem (h) CFTR, das durch cmRNAhCFTR kodiert wurde, wurde durch einen ELISA quantifiziert und die cmRNAhCFTR-Mengen wurden durch RT-qPCR bestimmt. Dabei beobachteten wir eine deutliche Verbesserung der Lungenfunktion, insbesondere der FEV0,1, die von 66% (unbehandelte CF-Maus) durch Behandlung mit cmRNAhCFTR-NPs auf bis zu 89% – im Vergleich zu Wildtyp-Mäusen (100%) gesteigert werden konnte. Diese hoch-signifikante Steigerung der Lungenfunktion lässt darauf schließen, dass cmRNAhCFTR-NPs eine vielversprechende therapeutische Option für CF-Patienten sein kann, unabhängig von ihrem CFTR-Genotyp.
Immer dran bleiben liebes Team um Prof. Kormann ⭐️ Danke für euren Einsatz und wir glauben an euch!
Großartige Arbeit! Weiter viel Erfolg!
Ganz herzliche Grüße
Jürgen M. Beith
Thalassämiehilfe ohne Grenzen e.V.
Sehr, sehr gerne!
An das Team von Prof. Kormann vielen herzlichen Dank für die bisher geleistete Forschungarbeit zum Wohle der CF-Patienten.
Beste Grüße aus Oberbayern
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Wir wollen die Forschungsergebnisse um das Team von Prof Michael Kormann möglichst vielen Betroffenen, Therapeuten und Ärzten, sowie Interessierten zu kommen lassen. Wer sich für dieses Thema interessiert, der sollte dies weiterverfolgen, Prof. Kormann wird hier über den laufenden Stand der Dinge informieren.
Im Download PDF kannst du dir das Paper ansehen
Ich bin überzeugt davon, dass das Team um Prof. Kormann mit der Entwicklung der neuen CF Transkripttherapie einen Forschungsansatz verfolgt, der sehr vielversprechend zu einer maßgeblichen Verbesserung der Lebensqualität, sowie der Lebensdauer unserer CF-Patienten, unabhängig von der Mutationsart, beiträgt.
Ich danke Euch für Euren unermüdlichen Einsatz für das Leben unserer Kinder.
Auch ich werde Euch weiterhin unterstützen.
LG aus Bayern
Unsere Hoffnung ist groß, dass dieser Therapieansatz auch unserer Kleinen helfen wird und sie ein langes Leben vor sich hat. Wir wünschen dem Team rund um Prof. Kormann viel Erfolg und danken Euch für Euren Einsatz, um CF zu stoppen. Wir werden Euch weiter unterstützen.
Lg aus Österreich
Das werden wir. Und es wird auch für Kleinkinder eine Lösung geben.