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Pünktlich zu Weihnachten das Officelle Lab-Update für finale CF mRNA Therapie in der Klinik Q1/2020

  • Sämtliche, präklinische Tests, die wir in den letzten Wochen durchgeführt haben, zeigen eine Normalisierung (der Lungenfunktion) und keine Immunreaktion.
  • Im Dezember ist die Toxizitätsstudie gestartet. Die Messlatte für solche Tests ist in Deutschland sehr hoch und konnte auf Grund dessen, nach klinischen Tests an CF-Mäusen, nun an Mini-Pics (Versuchsschweine) weitergeführt werden. Diese Art von Studien werden von spezialisierten Firmen unter Hochdosisapplikation und GMP Bedingungen durchgeführt, um Risiken bei späteren Tests an Patienten weiter auszuschließen.
  • Das Therapeutikum wird in einer Gruppe i.v. gegeben; eine zweite Gruppe bekommt es, 2-stufig, erst die mRNA, darauf die Nanopartikel.
  • Danach wird – neben anderen Parametern – die Lungenfunktion über v.a. FEV1 bestimmt. Hierbei haben unsere Versuche beste Ergebnisse erzielt.

 

Es können dann auch andere Lungenerkrankungen behandelt werden, es muss der zugrunde liegende Mechanismus klar sein, dann reicht es die mRNA zu tauschen und z.B. Asthma, COPD, ABCA3 del oder auch Surfactant-Protein B Defizienz mit der passenden mRNA zu behandeln.

Wir haben in den letzten Monaten mit Hochdruck an der weiteren Entwicklung gearbeitet und konnten die vermutet positiven Ergebnisse bestätigen.

Im humanisieren Mausmodell mit hCFTR delF508 stark ansteigen und sich andere physiologische Parameter normalisieren (FEV0.1 Steigerung von 66% auf 88% –  zu sehen, bei i.v. Gabe auf 89%!) Interessant ist auch, dass in beiden Applikationsmethoden die Compliance und Resistance KOMPLETT wiederhergestellt werden konnte.

Details über diese Versuche und die Ergebnisse der TOX Studie gibt es Mitte Januar. Die mRNA musste für diese Effizienz weiter optimiert und modifiziert werden; dies können wir  aber erst nach Patent Prio Tag erklären. Es ist ein schöner Zufall, dass diese Neuigkeiten um Weihnachten entstehen.

In den letzten 8 Jahres seit Beginn unseres Projektes an der Medezinischen Universität Tübingen ( Kormann-Lab ) haben wir ca. 3,3 Mio. Euro in unsere Forschung investiert um mit unserer Technologie so weit bekommen. Dies wurde erreicht durch direkte Spenden und über eingeworbene Drittmittel (Förderungen und Stiftungen aus Deutschland und EU).

Neben den o.g. finanziellen Mitteln, sind wir trotzdem auf Spenden angewiesen, weshalb wir zu Spenden aufrufen möchten. Um unsere Forschungsergebnisse soweit zu bringen, dass sie am Patienten anwendbar werden, sind noch einige Schritte notwendig….. Bitte unterstützt uns, damit wir Anfang kommenden Jahres Geld haben, um die Komponenten des Therapeutikums im Menge und Qualität zu.kaufen, um erste Therapieversuche am Patienten durchführen zu können…..

Euch allen frohe Weihnachten

HILF MIT